腺相关病毒（AAV）因其卓越的安全性、高效特异的感染能力和低基因组整合率，成为了基因治疗领域的“黄金载体”。然而，不同的AAV血清型在各种物种，甚至在不同的小鼠品系中的表现差异显著。例如，某些在C57BL/6小鼠中效果突出的人类AAV血清型，在BALB/c小鼠或食蟹猴体内的转导效率则可能截然不同。这种转导效率的差异一直是AAV基因治疗在临床前评估中的一个棘手难题。

近日，中科院神经科学研究所、复旦大学及辉大基因的研究团队在《Molecular Therapy: Methods & Clinical Development》发表了一项系统研究。他们使用条形码测序等技术，对21种AAV血清型在C57BL/6、BALB/c两种常见小鼠品系和食蟹猴中的跨物种转导特性进行了详细比较。研究结果显示，AAV4、AAV9、PHPB和CAP-B10等血清型的组织嗜性在不同小鼠品系和物种之间存在显著差异。

研究还发现，AAV4在小鼠及非人灵长类动物中表现出明显的肝脏去靶向特性，同时在肺、肾小球及胰岛中的转导效率更高。这些结果为理解AAV在不同小鼠品系和物种间的嗜性差异提供了重要参考，并为未来动物实验及临床前研究的AAV筛选打下了基础。

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总体而言，该项研究深入探讨了多种AAV血清型在不同物种及小鼠品系间的嗜性特征，对器官靶向基因递送及治疗具有重要意义。如需了解更多关于AAV血清型筛选方案或产品信息，欢迎与我们联系，我们期待与您共同推动AAV基因疗法的临床应用和跨物种转化！