在2022年，Alnylam Pharmaceuticals公司在《Nature Biotechnology》上发表了题为“Expanding RNAi Therapeutics to Extrahepatic Tissues with Lipophilic Conjugates”的文章，这标志着C16-siRNA研究的起步。研究结果表明，经过6个月的siRNA治疗，针对TTR的siRNA在RPE细胞中实现了超过95%的TTR mRNA降低。这一发现不仅展示了C16修饰的siRNA在强效性和持久性方面的优势，同时也强调了其在靶向和调节特定蛋白表达的潜力，尤其是在一些难治的眼部疾病中。

在研究中，TTR（NM_000371）的基因序列被标明为sense（5'-3'）和antisense（5'-3'）链，其中大写和小写字母分别表示2′-去氧-2′-氟（2′-F）和2′-O-甲基（2′-OMe）核糖的修饰。而C16n则表示经过2′-O-C16配体修饰的核苷酸；VP则表示5'-(E)-乙烯磷酸盐。此类设计与合成的siRNA和ASO修饰在生物医学领域具备重要应用。

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相关文献支持了这些研究成果：[1] Brown K, Nair J, Janas M, et al. Expanding the Reach of RNAi Therapeutics with Next Generation Lipophilic siRNA Conjugates [J] 2021; [2] Brown KM, Nair JK, Janas MM, et al. Expanding RNAi Therapeutics to Extrahepatic Tissues with Lipophilic Conjugates [J] Nature Biotechnology, 2022, 40(10): 1500-1508。

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